दुर्लभ बीमारियों के बोझ तले कहराते मरीज

दुर्लभ बीमारी एक स्वास्थ्य समस्या है जो कभी-कभार होती है और सीमित संख्या में व्यक्तियों को प्रभावित करती है। इस श्रेणी में आनुवंशिक विकार, असामान्य कैंसर, संक्रामक रोग और अपक्षयी स्थितियाँ शामिल हैं। वैश्विक स्तर पर 7, 000 से अधिक मान्यता प्राप्त बीमारियों में से केवल 5% के लिए ही प्रभावी उपचार उपलब्ध हैं। भारत में, लगभग 450 पहचानी गई दुर्लभ बीमारियों में से आधे से भी कम का इलाज़ किया जा सकता है। अधिकांश रोगियों को अक्सर केवल बुनियादी देखभाल ही मिलती है जो लक्षणों को प्रबंधित करने में मदद करती है। दुर्लभ बीमारियों के कुछ उपचारों में अत्यधिक महंगी दवाइयाँ और सहायक उपचार शामिल होते हैं, जिससे वहनीयता एक महत्त्वपूर्ण चिंता का विषय बन जाती है। प्रत्येक स्थिति से प्रभावित रोगियों की कम संख्या के कारण दवा कंपनियाँ अक्सर दुर्लभ बीमारियों को एक व्यवहार्य बाज़ार के रूप में अनदेखा कर देती हैं। परिणामस्वरूप, इन बीमारियों को ‘अनाथ रोग’ के रूप में लेबल किया जाता है और सम्बंधित दवाओं को ‘अनाथ दवाएँ’ कहा जाता है। भारत में, दुर्लभ बीमारी का निदान करने में आम तौर पर औसतन सात साल लगते हैं। देरी या ग़लत निदान रोगियों की पीड़ा को बहुत बढ़ा सकता है। दुर्लभ बीमारियों के शुरुआती लक्षणों को पहचानने वाले प्रशिक्षित स्वास्थ्य पेशेवरों की कमी भारत में स्थिति को और जटिल बनाती है।

दुर्लभ बीमारियाँ ऐसी स्थितियाँ हैं जो आबादी के एक छोटे से हिस्से को प्रभावित करती हैं, फिर भी वे सामूहिक रूप से भारत में 70 मिलियन से अधिक लोगों को प्रभावित कर रही हैं। दुर्लभ बीमारियों के लिए राष्ट्रीय नीति 2021 उनके उपचार से जुड़ी चुनौतियों से निपटने का प्रयास करती है, लेकिन वित्तीय सीमाएँ एक महत्त्वपूर्ण बाधा बनी हुई हैं। हर साल प्रति मरीज़ ₹10 लाख से ₹16 करोड़ तक के उपचार ख़र्च के साथ, अपर्याप्त फंडिंग तंत्र रोगियों के लिए आवश्यक देखभाल तक पहुँचना मुश्किल बनाते हैं, जिससे उनकी परेशानी और बढ़ जाती है। अधिकांश दुर्लभ बीमारियों का एक आनुवंशिक आधार होता है और अक्सर गंभीर, पुरानी स्वास्थ्य समस्याओं का कारण बनते हैं। कई में उचित निदान विधियों या उपचार प्रोटोकॉल का अभाव होता है और मौजूदा उपचार आमतौर पर इलाज़ प्रदान करने के बजाय केवल लक्षणों का प्रबंधन करते हैं। भारत में, कई विकासशील देशों की तरह, दुर्लभ बीमारियों की कोई सार्वभौमिक रूप से स्वीकृत परिभाषा नहीं है। भारत में दुर्लभ बीमारियों का बोझ काफ़ी अधिक है, जो वैश्विक मरीजों का लगभग एक तिहाई हिस्सा है। दुर्लभ रोगों के लिए राष्ट्रीय नीति से पता चलता है कि भारत में लगभग 50-100 मिलियन व्यक्ति इन स्थितियों से प्रभावित हैं। देश में 450 से अधिक मान्यता प्राप्त दुर्लभ बीमारियाँ हैं, जिनमें स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी और गौचर रोग जैसी प्रसिद्ध स्थितियाँ शामिल हैं। लगभग 8 से 10 करोड़ भारतीय दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित हैं, जिनमें से 75% से अधिक बच्चे हैं। इन गंभीर स्थितियों से जुड़ी रुग्णता और मृत्यु दर की उच्च दर एक प्रमुख कारण है कि इनमें से कई बच्चे वयस्कता तक जीवित नहीं रह पाते हैं।

प्रति मरीज़ ₹50 लाख की एकमुश्त फंडिंग, पुरानी दुर्लभ बीमारियों के आजीवन प्रबंधन के लिए अपर्याप्त है, जिसके परिणामस्वरूप उपचार बंद हो जाता है। हालाँकि 12 उत्कृष्टता केंद्रों को ₹143.19 करोड़ आवंटित किए गए हैं, लेकिन फंड वितरण में देरी से आवश्यक उपचारों तक पहुँच में बाधा आती है। कुछ उत्कृष्टता केंद्रों ने फंड का प्रभावी ढंग से उपयोग करने में देरी की है, जिससे गौचर रोग के रोगियों के लिए एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी में देरी हो रही है, इसके स्थापित लाभों के बावजूद 2021 में एसिड स्फिंगोमाइलेनेज डेफिसिएंसी जैसी अति-दुर्लभ स्थितियाँ शामिल नहीं हैं, जिससे पात्र रोगी वित्तीय सहायता के बिना रह जाते हैं। भारत में, एसिड स्फिंगोमाइलिनेज की कमी के रोगी सरकारी सहायता के बिना हैं, भले ही चिकित्सकीय रूप से स्वीकृत उपचार उपलब्ध हों। फंड के उपयोग की निगरानी करने और समय पर उपचार प्रदान करने के लिए कोई निरीक्षण नहीं है। संसद द्वारा समर्थित पहलों के क्रियान्वयन में देरी हो रही है, जिससे लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर वाले रोगी आवश्यक सहायता के बिना पीड़ा झेल रहें हैं। लंबी स्वीकृति प्रक्रिया और खराब अंतर-एजेंसी समन्वय के कारण उपचार में रुकावट आती है। क्राउडफंडिंग पोर्टल से फंड का इंतज़ार कर रहे मरीजों को अक्सर अस्पष्ट पात्रता मानदंड और प्रक्रियात्मक बाधाओं के कारण देरी का सामना करना पड़ता है। राष्ट्रीय दुर्लभ रोग नीति 2021 एक स्थायी फंडिंग मॉडल के बजाय एकमुश्त अनुदान पर निर्भर करता है, जिससे चल रहे उपचार अव्यवहारिक हो जाते हैं। लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर के रोगियों को आजीवन एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी की आवश्यकता होती है, लेकिन नीतिगत प्रावधान ₹50 लाख के बाद फंडिंग को समाप्त कर देते हैं।

राष्ट्रीय दुर्लभ रोग नीति 2021 में 450 से अधिक दुर्लभ बीमारियों में से आधे से भी कम को कवर किया गया है, जिससे कई मरीज बिना किसी सहायता के रह जाते हैं। पॉम्पे और फैब्री रोग जैसी स्थितियाँ, जिनके प्रभावी उपचार उपलब्ध हैं, नीति द्वारा पूरी तरह से कवर नहीं की गई हैं। प्रदर्शन ऑडिट की अनुपस्थिति अप्रभावी कार्यान्वयन और उत्कृष्टता केंद्रों में धन के कम उपयोग की ओर ले जाती है। इन केंद्रों ने पारदर्शी निधि वितरण प्रदान करने में देरी की है, जिसके परिणामस्वरूप लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर के रोगियों के लिए गंभीर देरी हुई है। डॉक्टरों और रोगियों दोनों को अक्सर उपलब्ध उपचारों और वित्तपोषण विकल्पों के बारे में जानकारी का अभाव होता है, जो आउटरीच प्रयासों में बाधा डालता है। राष्ट्रीय दुर्लभ रोग नीति 2021 लाभों के लिए अर्हता प्राप्त करने वाले कई परिवार इनके बारे में नहीं जानते हैं, जिसके परिणामस्वरूप केंद्रों में नामांकन दर कम है। केंद्रीकृत डेटाबेस की कमी से रोगी के ग़लत अनुमान और धीमी नीति प्रतिक्रियाएँ होती हैं। एक राष्ट्रीय रजिस्ट्री वास्तविक समय की उपचार आवश्यकताओं की प्रभावी रूप से निगरानी कर सकती है, जिससे बेहतर निधि वितरण और समय पर नीति समायोजन की सुविधा मिलती है। आजीवन उपचार खर्चों को कवर करने के लिए प्रति रोगी ₹50 लाख से अधिक का एक स्थायी सरकारी कोष बनाना आवश्यक है। जर्मनी और यूके जैसे देशों ने दुर्लभ बीमारियों के लिए विशेष कोष स्थापित किए हैं, जिससे निरंतर रोगी देखभाल सुनिश्चित होती है। हमें सरकारी संसाधनों को बढ़ाने के लिए कॉर्पोरेट सामाजिक जिम्मेदारी फंडिंग, दवा कंपनियों के साथ साझेदारी और क्राउडफंडिंग प्रयासों का उपयोग करना चाहिए। उदाहरण के लिए, भारत में नोवार्टिस की कॉर्पोरेट सामाजिक उत्तरदायित्व पहल ने स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के रोगियों को महंगी जीन थेरेपी की आवश्यकता के लिए सहायता प्रदान की है। दुर्लभ बीमारियों के लिए आजीवन उपचार को शामिल करने के लिए आयुष्मान भारत और राज्य बीमा कार्यक्रमों का विस्तार करना महत्त्वपूर्ण है। इसके अतिरिक्त, फंड के उपयोग की निगरानी, रोगी के उपचार की प्रगति को ट्रैक करने और सीओई की जवाबदेही सुनिश्चित करने के लिए एक डिजिटल प्लेटफ़ॉर्म विकसित किया जाना चाहिए। ब्लॉकचेन-आधारित ट्रैकिंग सिस्टम को लागू करने से नौकरशाही बाधाओं के बिना पारदर्शी फंड वितरण की गारंटी मिल सकती है।

त्वरित निदान, किफ़ायती उपचार और बेहतर बुनियादी ढाँचा सुनिश्चित करने के लिए ₹974 करोड़ की पहल में तेज़ी लाएँ। इस कार्यक्रम को तेज़ी से आगे बढ़ाने से हज़ारों अनुपचारित रोगियों को बहुत लाभ हो सकता है और बाल मृत्यु दर को कम करने में मदद मिल सकती है। एक संपूर्ण दुर्लभ रोग नीति को केवल इरादों से आगे बढ़कर प्रभावी निष्पादन पर ध्यान केंद्रित करना चाहिए। सरकारी सहायता, कॉर्पोरेट सामाजिक उत्तरदायित्व प्रयासों और सार्वजनिक-निजी भागीदारी को मिलाकर स्थायी वित्तपोषण आवश्यक है। प्रशासनिक प्रक्रियाओं को सरल बनाना, प्रारंभिक निदान को बढ़ाना और बीमा कवरेज को व्यापक बनाना उपचार को और अधिक सुलभ बना देगा। भारत में दुर्लभ रोग रोगियों के सामने आने वाली चुनौतियों से निपटने के लिए मज़बूत संस्थागत ढाँचों द्वारा समर्थित रोगी-केंद्रित दृष्टिकोण महत्त्वपूर्ण है। स्वास्थ्य सेवा पेशेवरों को अपनी निदान सटीकता बढ़ाने के लिए प्रशिक्षण की आवश्यकता है। दुर्लभ रोगों के पारिवारिक इतिहास वाली गर्भवती माताओं को अनिवार्य प्रसव पूर्व जाँच और प्रसवोत्तर देखभाल से गुजरना चाहिए। सरकार को दुर्लभ रोगों की स्पष्ट परिभाषा स्थापित करनी चाहिए, बजट आवंटन बढ़ाना चाहिए, दवा विकास और उपचारों के लिए धन आवंटित करना चाहिए और उत्कृष्टता केंद्रों की संख्या का विस्तार करना चाहिए। ये क़दम दुर्लभ बीमारियों की राष्ट्रीय नीति 2021 को मज़बूत करेंगे। सार्वजनिक और निजी दोनों क्षेत्रों को सीएसआर पहलों और वित्तपोषण सहयोग के माध्यम से दुर्लभ बीमारियों के लिए सामाजिक सहायता कार्यक्रमों के वित्तपोषण में शामिल होना चाहिए। इसके अतिरिक्त, दुर्लभ बीमारियों के लिए सभी जीवन रक्षक दवाओं से जीएसटी हटाने से इन दवाओं को और अधिक किफायती बनाने में मदद मिलेगी।

— डॉ. सत्यवान सौरभ